醫藥界的新聞有很多是以謠言開頭，以闢謠結束。
11月28日，一則關於FDA加速批准抗癌新藥的文章在普通朋友圈裡刷了屏。這款藥的名字叫做 Vitrakvi (larotrectinib)，是美國批准第二個不限腫瘤類型的藥，因此才被媒體稱為廣譜抗癌神藥。
根據FDA的公告，該藥可以用於治療成人和兒童的各類實體瘤。但是，前提是這些癌症患者體內有 NTRK（neurotrophic receptor tyrosine kinase）基因融合突變。
FDA確實高度評價了這款藥，因為這款藥批准之前，帶有NTRK基因融合突變的患者是無藥可用的。
但FDA也明確指出，NTRK基因融合突變的概率極低，FDA新聞稿裡用了rare一詞來形容。
財新網報道稱，《新英格蘭醫學雜誌》公開發表的數據顯示，所有實體瘤中，大概只有1%涉及NTDR基因融合突變。
所以，從這個意義上講，這款抗癌藥稱不上是抗癌神藥，因為它的使用範圍是非常有限的。
實驗數據究竟是什麼？
FDA公告顯示，55個帶有NTRK基因融合突變的患者參加了臨床試驗，包括兒童和成人。這些患者當中，總釋緩率（overall response rate，ORR）為75%，總釋緩率並非所傳言的治癒率。事實上，FDA公告中用的就是 overall response rate。
ORR代表這些患者使用藥物後，腫瘤出現了部分緩解或者完全緩解。但，ORR不會反映疾病的穩定性。
在上述有效人群中，有73%的人持續了6個月，僅有39%的人持續了1年或者1年以上。
治癒率和應答率是完全不同的兩個概念。根據公開資料，在腫瘤臨床學上有個重要指標叫五年生存率，又叫臨床治癒率，是指經過治療後五年內，如果沒有再發現可見的轉移灶、復發灶，就視為臨床治癒。
值得注意的是，FDA並沒有公佈這款藥的控制率，控制率代表著病情的穩定性。這意味著，受試的患者雖然有所釋緩，但是這一釋緩能夠維持多久，並不清楚。
其次，試驗患者的數量太少了！這款新藥有待真實的臨床數據去驗證，包括可能產生的不良反應。
被誇大的抗癌神藥
或許是人們對癌症治癒抱有了太大的希望，很多免疫治療藥物被稱之為廣譜抗癌藥或抗癌神藥。
但我從不相信什麼抗癌神藥。
例如檢查點免疫製劑PD-1，和過去相比，這些藥品確實是歷史性的突破，也確實適用於多種癌症，但是PD-1的起效率低這是公認的事實，只有20%。這也正是PD-1和化療、靶向藥聯合去做臨床試驗的原因之一。
市場宣傳卻不顧這樣的客觀事實，誇大PD-1的作用，是資本急著收回投資，還是企業想更快搶佔市場份額？
其次，媒體在報道中誇大了臨床試驗的數據效果。
今年，檢查點免疫製劑Keytruda宣佈了一個聯合化療治療肺鱗癌的試驗結果。根據咚咚腫瘤的報道，559位晚期肺鱗癌患者，一組接受K藥聯合化療（鉑類+紫杉醇），一組接受單獨化療（鉑類+紫杉醇）。K藥的加入讓總生存期從11.3個月延長到了15.9個月 ，死亡風險降低36%。而治療有效率，從35%提高到了58%。兩組3-4級不良反應發生率基本相當。
根據這個結論，有媒體就稱K藥“顯神效”，可是我們算一算，總生存期僅僅延長了3.3個月，和傳統手段化療相比，這3.3個月真的意義嗎？
綜上，我們應該理性地看待一種新藥，誇大傳播藥品的效果必然會帶來臨床上的諸多醫患矛盾，包括臨床醫生和患者會很輕率地對待新藥的副作用。甚至，技術成熟、價格便宜的傳統療法在臨床中被妖魔化，對患者來說這是一件得不償失的事情。
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm626710.htm
https://www.pd1.cn/pd1-news/4921.html
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4844002/
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